[et_pb_section bb_built=”1″][et_pb_row][et_pb_column type=”4_4″][et_pb_text _builder_version=”3.0.92″ background_layout=”light” text_orientation=”justified”]<\/p>\n
Si definisce malattia rara quella che colpisce non pi\u00f9 di 5 persone ogni 10.000. L’OMS ha catalogato come rare circa 7.000 diverse tipologie; di queste circa l’80%\u00a0sono causate da un’anomalia genetica e il 75% colpisce in et\u00e0 pediatrica, per un totale di almeno 30 milioni di cittadini in Europa.<\/p>\n
Il seminario propone un approccio particolare alle problematiche clinico-diagnostiche, regolatorie e di sostenibilit\u00e0 delle malattie rare con un duplice obiettivo: da un lato focalizzare in modo specifico i bisogni insoddisfatti (unmet needs) e fare il punto sui progressi della ricerca medica ad oggi<\/strong>, dall\u2019altro delineare gli elementi chiave necessari per costruire e rendere operativo un percorso di accesso alle terapie che sia efficace, trasparente ed etico<\/strong>. Oggi, gran parte della ricerca clinica si focalizza sulle malattie rare e sui farmaci orfani al fine di individuare strategie terapeutiche capaci di rivoluzionare il concetto di cura e gestione del paziente affetto da tali patologie. L\u2019orientamento \u00e8 per interventi personalizzati grazie allo studio del DNA e alle moderne tecniche di screening molecolare.<\/p>\n